CRISPR: 科学を革新する遺伝子編集の驚異

概要：

CRISPRは、生物の基本的な特徴を記録的な時間で変更するために使用される強力な遺伝子編集ツールです。これは、クラスターと呼ばれる短い繰り返しDNA配列の断片と、DNAを分子用のはさみのように切り刻むCRISPR関連タンパク質（Cas）という2つの主要な要素を使用して、細菌が侵入するウイルスに対して防御するために使用されてきた自然過程です。適切なツールを使用すると、このウイルス免疫システムは正確な遺伝子編集ツールになり、DNAを変更して特定の遺伝子をほぼタイプミスを修正するのと同じように変更できます。科学者は、耐干ばつ性のある作物を設計し、茶色くならないリンゴを作り、感染症の流行を防止し、遺伝性疾患の治療法を開発することができます。DNAのエラーを修正する能力は、CRISPRが疾患の新しい治療法を作成できる可能性があることを意味し、人間に限定されないため、応用範囲はほぼ無限です。

Q&A:

CRISPRとは何か、どこから来たのか？

CRISPRとは、Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeatsの略称であり、細菌が侵入するウイルスに対して防御するために使用されてきた自然過程です。ウイルスが細菌に侵入すると、Casタンパク質がウイルスのDNAの一部を切り取り、細菌のCRISPR領域に縫い付け、感染の化学的なスナップショットをキャプチャします。それらのウイルスコードは、RNAの短い断片にコピーされ、細胞内で多くの役割を果たしますが、CRISPRの場合、RNAはCasという特別なタンパク質に結合します。その結果の複合体は、遊離遺伝子物質に引っ掛かり、ウイルスに一致するものを探します。

CRISPRはどのように機能するのか？

CRISPRは、DNAをほぼタイプミスを修正するのと同じように変更し、特定の遺伝子を変更できます。科学者は、編集したい遺伝子に合わせてガイドRNAを設計し、Casに取り付けます。CRISPR免疫システムのウイルスRNAのように、ガイドRNAはCas9を目標遺伝子に向かわせ、タンパク質の分子用のはさみがDNAを切ります。短いカスタムガイドRNAに結合したCas9を注入するだけで、科学者は実質的にゲノム内の任意の遺伝子を編集できます。DNAが切断されると、細胞は修復しようとします。科学者がCRISPRカクテルに別のテンプレートDNA配列を追加すると、細胞内タンパク質は同一性修復と呼ばれる異なるDNA修復プロセスを実行できます。このテン